Hoitoa pienille potilaille

Lapset ja nuoret ovat haastava ryhmä lääketieteellisessä tutkimuksessa. Lastenlääkkeitä kuitenkin tarvitaan, sillä lääkkeet voivat käyttäytyä lasten elimistössä eri tavalla kuin aikuisilla. Uusien lääkkeiden markkinoille tuominen erityisesti lasten harvinaissairauksiin on hidasta, sillä potilaita on vähän, lääketutkimusten tekeminen lapsilla on haastavaa ja hoitavat yksiköt ovat hajallaan.

Esimerkiksi syöpätaudeissa uusia molekyylejä ei oteta herkästi lasten käyttöön, sillä lääkkeiden pitkäaikaisvaikutuksista kertyy tietoa vasta vähitellen käyttökokemusten ja pitkäaikaisen hoidon myötä.

– Vaikka lääkkeestä olisi hyviä kokemuksia puolen vuoden hoitojaksolta, yllättäviä vaikutuksia saattaa ilmaantua vaikkapa viiden tai kymmenen vuoden kuluttua, kertoo lastentautien ja lasten hematologian erikoislääkäri Päivi Lähteenmäki. Lähteenmäki hoitaa veri- ja syöpätautipotilaita Tyksin lasten ja nuorten klinikalla.

Erilaiset vaikutukset kasvavassa elimistössä

Lääkkeellä voi olla lapsen elimistössä erilaisia vaikutuksia kuin aikuisella. Lapsen elimistön nestepitoisuus on suurempi kuin aikuisen, ja elimistö voi käsitellä lääkeaineita ikäryhmästä riippuen joko hitaammin tai nopeammin. Lapsi voi olla aikuista herkempi lääkkeen haittavaikutuksille. Lisäksi pienten lasten aineenvaihdunta on aikuisia vilkkaampaa, jolloin lääkeainetta saatetaan tarvita suhteessa enemmän kuin aikuisille.

Pienillä lapsilla myös ihon ja limakalvojen pinta-ala suhteessa potilaan kokoon on suurempi. Paikallisesti annetun lääkkeen systeemivaikutukset voivat siis olla erilaiset.

Vaikka diagnoosi olisi sama, lapsella sairaus voi olla erilainen kuin aikuisella, jolloin lääke ei välttämättä toimi lapsella tai vaatii erilaisen annoksen.

Lapsille annettavien lääkkeiden tehon ja turvallisuuden varmistaminen onkin erityisen tärkeää.

Lääkkeiden akuutit haittavaikutukset ovat usein samanlaisia lapsilla ja aikuisilla. Molekyylit saattavat kuitenkin pitkäaikaisessa tarkastelussa käyttäytyä eri tavalla kasvavassa elimistössä.

– Etenkin vastasyntyneet ovat oma haastava ryhmänsä, sillä pieni vauva ei pysty lainkaan ilmaisemaan, millainen olo lääkkeestä tulee, Lähteenmäki pohtii.

Lääketutkimus vaativaa

Lapsille tarkoitetut lääkkeet on tutkittava tieteellisesti ennen kuin ne otetaan yleisesti käyttöön. Vanhempien täytyy arvioida lapsensa puolesta, halutaanko lääketutkimukseen osallistua.

– Syöpätutkimusten kohdalla vanhempien voi olla helppo nähdä tutkimuksesta saatava hyöty. Lievemmissä sairauksissa vaakakupissa saattaa painaa enemmän tutkimuksen kuormittavuus, Lähteenmäki kertoo.

Yli 6-vuotiaita lapsia rekrytoitaessa tutkimus käydään läpi lapsen kanssa, ja lapselta tarvitaan iänmukainen suostumus tutkimukseen. Yli 12-vuotiailta tarvitaan kirjallinen suostumus tutkimukseen osallistumisesta.

15 vuotta täyttäneet voivat itse päättää osallistumisestaan, mutta tutkimuksesta tulee ilmoittaa vanhemmille. Aikuisilla tehtäviin tutkimuksiin kutsutaan usein myös terveitä vapaaehtoisia mukaan verrokkiryhmäksi. Lasten kohdalla näin ei tehdä eettisen ongelmallisuuden vuoksi. Ainoana poikkeuksena ovat rokotetutkimukset, joiden avulla voidaan ennaltaehkäistä vakavia tartuntatauteja.

Millainen on hyvä lastenlääke?

Suun kautta annosteltava lastenlääke on lapsen kannalta parempi kuin suoneen, lihakseen tai ihon alle pistettävä. Oraalisissa lääkkeissä olisi hyvä olla saatavilla eri lääkemuotoja, kuten liuos ja tabletti.

– Tablettien olisi hyvä olla järkevän kokoisia, jotta pieni ihminen voi niellä ne helposti. Paras olisi, jos lääkettä ei tarvitse ottaa monta kertaa päivässä, Lähteenmäki pohtii.

Oli lääke sitten tabletti tai nestemäinen, maun tulisi olla sellainen, jota ei heti sylkäise ulos. Muuten vanhempien ja hoitohenkilökunnan on vaikea tietää, kuinka paljon lapsi on ottanut lääkettä.

– Laastari olisi kätevä annosmuoto, mutta lääkeaineen imeytymistä ihon läpi eri kokoisilla ja ikäisillä lapsilla on vaikea arvioida, Päivi Lähteenmäki sanoo.

Lääkemuodoissa on jo saatavilla uusia innovaatioita, esimerkiksi tikkarin muodossa oleva lasten kipulääke.

Valmistusta myös sairaalassa

Lapsille ei aina ole saatavilla myyntiluvallista lääkevalmistetta, joten niitä valmistetaan myös sairaaloissa pienten potilaiden tarpeisiin, niin sairaala-apteekeissa kuin osastoilla.

– Tarve voi olla ravintoletkun kautta annettavalle lääkkeelle tai ex tempore -valmisteelle, jossa lääkeannos on kaupallista lääkevalmistetta hyvin paljon pienempi, kertoo yliopistonlehtori ja proviisorin koulutusohjelman johtaja Mia Sivén Helsingin yliopiston farmasian tiedekunnasta.

Osastolle käyttökuntoon saatettavat lääkkeet ovat tyypillisesti syöpälääkkeitä. Varsinainen lääkkeenvalmistus tapahtuu sairaala-apteekissa, esimerkiksi kaupallisten valmisteiden muokkaamisena. Yleisimpiä lääkevalmisteita tehdään sairaala-apteekissa myös varastoon.

Sairaala-apteekissa lapsille valmistetut lääkkeet ovat useimmiten sydän- ja verenkiertoelimistön sairauksien hoitoon tarkoitettuja valmisteita sekä kipulääkkeitä. Suomessa yleisimpiä lääkemuotoja ovat annosjauheet, ja nestemäisistä lääkevalmisteista oraaliliuokset ja tipat.

– Sairaala-apteekeissa on todella paljon tärkeää osaamista lääkkeenvalmistuksesta, Sivén iloitsee.